La collaboration Papillon

Des chercheurs et des scientifiques d'organisations de défense des patients rapportent avoir identifié environ 10 000 maladies rares, dont 80 % de ces conditions médicales rares impliquant la génétique. On estime que 400 à 700 millions de personnes dans le monde sont atteintes d'au moins une maladie rare, avec environ 25 à 30 millions de personnes vivant avec une maladie rare aux États-Unis et 30 millions de personnes vivant avec une maladie rare dans l'Union européenne._cc781905-5cde -3194-bb3b-136bad5cf58d_

Les maladies rares affectent de manière disproportionnée la communauté pédiatrique en raison de 71% des maladies rares affectant les personnes avant leur 18e anniversaire. Les enfants nés avec des maladies rares connaissent une espérance de vie raccourcie et des lacunes importantes, souvent mortelles, en matière de soins de santé.

Même si seulement 10 % des maladies rares ont un traitement médicamenteux approuvé par la FDA, 90 % des patients pédiatriques atteints de maladies rares aux États-Unis survivent jusqu'à l'âge adulte. Cela est dû en grande partie aux progrès médicaux et à la loi sur les médicaments orphelins de 1983 qui encourage la recherche et le développement de traitements et de remèdes pour les maladies rares. Alors que des progrès continuent d'être réalisés pour prolonger l'espérance de vie des enfants touchés par des maladies rares, il est essentiel que les lacunes existantes dans les transitions des soins de santé des soins pédiatriques aux soins pour adultes soient comblées pour le bien-être général et la capacité de survie de la communauté vieillissante des maladies rares.  

La Collaboration papillon, une campagne axée sur les maladies rares développée en partenariat avec Curant Health, a identifié certains des problèmes les plus potentiellement mortels rencontrés par les patients atteints de maladies rares pendant la période de soins de santé où les patients pédiatriques sont obligés de passer aux soins pour adultes dans sa première publication intitulée :