La collaborazione delle Farfalle

Ricercatori e scienziati delle organizzazioni di difesa dei pazienti riferiscono di aver identificato circa 10.000 malattie rare con l'80% di queste rare condizioni mediche che coinvolgono la genetica. Si stima che da 400 a 700 milioni di persone in tutto il mondo abbiano almeno una malattia rara con circa 25-30 milioni di persone che vivono con una condizione rara negli Stati Uniti e 30 milioni di persone che vivono con una condizione rara nell'Unione Europea._cc781905-5cde -3194-bb3b-136bad5cf58d_

Le malattie rare colpiscono in modo sproporzionato la comunità pediatrica a causa del 71% delle malattie rare che colpiscono le persone prima del loro 18° compleanno. I bambini nati con malattie rare sperimentano una durata della vita prevista ridotta e lacune significative, spesso pericolose per la vita, nell'assistenza sanitaria.

Anche se solo il 10% delle malattie rare ha un trattamento terapeutico approvato dalla FDA, il 90% dei pazienti pediatrici con malattie rare negli Stati Uniti sopravvive fino all'età adulta. Ciò è in gran parte dovuto ai progressi della medicina e all'Orphan Drug Act del 1983 che incentiva la ricerca e lo sviluppo di trattamenti e cure per le malattie rare. Poiché continuano a essere compiuti progressi per estendere l'aspettativa di vita dei bambini affetti da malattie rare, è fondamentale che le lacune esistenti nelle transizioni sanitarie dall'assistenza pediatrica a quella per adulti siano affrontate per il benessere generale e la sopravvivenza della comunità delle malattie rare che invecchia.  

Il Collaborazione con le farfalle, una campagna incentrata sulle malattie rare sviluppata in collaborazione con Curant Health, ha identificato nella sua prima pubblicazione intitolata: