Punti finali mancanti

Rilevanza dei sostenitori delle malattie rare nella progettazione degli studi clinici e le conseguenze della non inclusione

La posta in gioco è straordinariamente alta sia per gli sviluppatori di farmaci orfani che per le comunità di malattie rare. Gli studi spesso non riescono a misurare i risultati funzionali che riflettono i maggiori bisogni insoddisfatti dei pazienti. La mancata identificazione di misure di esito che catturino ciò che i pazienti apprezzano di più contribuisce a ritardare, o peggio, a negare la terapia. Le partnership tra settore e advocacy sono fondamentali per mitigare il rischio di mancato raggiungimento degli endpoint. Andando avanti, è fondamentale che l'industria adotti strategie interne per riempire la sedia vuota al tavolo e consentire ai sostenitori delle malattie rare (RDA) di influenzare e supportare la progettazione degli studi clinici.

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