エンドポイントの欠落

希少疾病用医薬品の開発者と希少疾患コミュニティの両方にとって、リスクは非常に高いものです。試験では、患者の満たされていない最大のニーズを反映した機能的アウトカムを測定できないことがよくあります。患者が最も重視するものを把握するアウトカム指標を特定できないと、治療が遅れたり、さらに悪いことに治療が拒否されたりします。業界とアドボカシーのパートナーシップは、エンドポイントが失われるリスクを軽減するための鍵となります。今後は業界にとって、テーブルの空いた椅子を埋めるための内部戦略を採用し、希少疾患擁護者 (RDA) が臨床試験のデザインに影響を与えてサポートできるようにすることが重要です。