レアフォーカス

出版物

希少疾患の累積ポイント有病率の推定: Orphanet データベースの分析 - Orphanet *注: この分析は、人種的に大部分が白人であると認識されている集団で見つかったまれな遺伝病に関するものであり、自然に多様な集団、まれながん、または引き起こされるまれな病気が含まれていないため保守的です。まれな細菌またはウイルス感染症または中毒による。

研究とヘルスケアにおける患者パートナーの報酬: 理由と方法に関する患者の視点- ペイシェントエクスペリエンスジャーナル *注: この刊行物は、地域に根ざした利害関係者が研究や医療における貢献に対して報酬を与えられるべき理由についての議論を詳細に説明しており、そのほとんどはレアアドボカシームーブメントの専門家に同意するものです。ただし、補償率は時代遅れです。コミュニティベースのインサイトの最新の公正な市場価値については、ここをクリック.

米国における介護 2015 レポート - National Alliance for Caregiving *注: このレポートでは、「介護者」の役割と「ケアパートナー」の役割を区別していません。介護者は、受給者の親としての保護者の役割を果たします。ケアパートナーは、親の保護者としてではなく、受給者の献身的な生涯のパートナーとしての役割を果たします。 2 つのタイプの関係の違いを認識し、認識することが重要です。

患者と介護者のための患者中心主義の定義: 共同作業- バイオ医薬品業界に、製品ライフサイクル全体で一貫した患者エンゲージメントのために適切な基準点を採用および使用する方法についてより明確な理解を提供するために、患者中心主義とそれに関連する原則の一貫した定義を開発しようとするオープンアクセスの記事。 *注: この記事は、適切な患者中心のパートナーシップを確立する方法を確立するよりも、患者中心の関係を構築する必要があることを確立することに重点を置いています。この記事では、患者中心のプログラムを所定のアルゴリズムを備えたきちんとした箱に入れようと試みており、バイオ医薬品業界を誤解させて、コミュニティベースの洞察と引き換えに患者中心の関係が価値システムの実装を必要としないと考えさせています。 Rare Advocacy Movement の Community-based Stakeholder (CBS) Collaboration モデルは、その価値に基づくシステムが機能することを証明すると同時に、患者中心のプロトコル、キャンペーン、およびプログラムに関する誤解や誤った情報を、患者と介護者の視点から修正する現実世界のモデルです。

医薬品開発および規制上の意思決定における患者の声の取り込みを強化するための FDA PFDD ガイダンス- 米国 FDA は、FDA による方法論的 PFDD ガイダンスの開発に関連する情報と文書を含むサイトを利用できるようにしました。これには、公開ワークショップ、ガイダンス案、および仮説シナリオが含まれます。これらはすべて、対話の基礎として機能することを目的としています。