缺少端点

对于孤儿药开发商和罕见病社区来说，风险都非常高。试验通常无法衡量反映患者最大未满足需求的功能结果。未能确定能够捕捉患者最看重的结果的衡量标准会导致治疗延迟或更严重的拒绝治疗。行业倡导伙伴关系是降低丢失端点风险的关键。展望未来，行业采用内部策略来填补空位并让罕见病倡导者 (RDA) 影响和支持临床试验设计至关重要。